Qfitlia (Fitusiran), un nuovo trattamento per l'emofilia basato su siRNA, ha ricevuto l'approvazione della FDA. Si tratta di una terapia a base di RNA interferente (siRNA) che interferisce con gli anticoagulanti naturali come l'antitrombina (AT) e l'inibitore della via del fattore tissutale (TFPI). Si lega all'mRNA dell'AT nel fegato e blocca la traduzione dell'AT, riducendo così l'antitrombina e migliorando la generazione di trombina. Viene somministrato tramite iniezione sottocutanea a partire da una volta ogni due mesi. La dose e la frequenza delle iniezioni vengono regolate utilizzando il test diagnostico INNOVANCE Antithrombin, che garantisce l'attività dell'antitrombina nell'intervallo target. La dose fissa non è approvata. Questo nuovo trattamento è significativo per i pazienti perché viene somministrato con minore frequenza rispetto ad altre opzioni terapeutiche esistenti.
Qfitlia (fitusiran) è stato approvato negli USA (il 28 marzo 2025) per la profilassi di routine per prevenire o ridurre la frequenza di episodi emorragici in adulti e bambini di età pari o superiore a 12 anni affetti da emofilia A o emofilia B, con o senza inibitori del fattore VIII o IX (anticorpi neutralizzanti). Il nuovo trattamento è significativo perché viene somministrato meno frequentemente (iniziando una volta ogni due mesi) rispetto ad altre opzioni esistenti.
I disturbi emorragici nell'emofilia sono causati dall'inadeguatezza dei fattori della coagulazione. L'emofilia A è causata dalla carenza del fattore VIII della coagulazione (FVIII), mentre l'emofilia B è dovuta a bassi livelli del fattore IX (FIX). La mancanza del fattore funzionale XI è responsabile dell'emofilia C. Queste condizioni sono trattate infondendo un fattore della coagulazione preparato commercialmente o un prodotto non-fattoriale come sostituzione funzionale del fattore mancante.
Octocog alfa (Advate), che è una versione "geneticamente ingegnerizzata mediante tecnologia del DNA" del fattore di coagulazione VIII, è comunemente utilizzato per il trattamento preventivo e su richiesta dell'emofilia A. Per l'emofilia B, nonacog alfa (BeneFix), che è una versione ingegnerizzata del fattore di coagulazione IX, è comunemente utilizzato.
Hympavzi (marstacimab-hncq) è stato approvato negli USA (l'11 ottobre 2024) e nell'UE (il 19 settembre 2024) come nuovo farmaco per la prevenzione degli episodi emorragici in soggetti con emofilia A o emofilia B. È un anticorpo monoclonale umano che previene gli episodi emorragici prendendo di mira la proteina anticoagulante naturale chiamata "inibitore della via del fattore tissutale" e ne riduce l'attività anticoagulante, aumentando così la quantità di trombina. Si tratta del primo trattamento non fattoriale e una volta alla settimana per l'emofilia B.
Un altro anticorpo monoclonale, Concizumab (Alhemo) è stato approvato negli USA (il 20 dicembre 2024) e nell'UE (il 16 dicembre 2024) per la prevenzione di episodi emorragici in pazienti con emofilia A con inibitori del fattore VIII o emofilia B con inibitori del fattore IX. Alcuni pazienti emofiliaci che assumono "farmaci a base di fattori della coagulazione" per il trattamento della loro condizione di disturbo emorragico sviluppano anticorpi (contro i farmaci a base di fattori della coagulazione). Gli anticorpi formati inibiscono l'azione dei "farmaci a base di fattori della coagulazione" rendendoli meno efficaci. Concizumab (Alhemo), somministrato quotidianamente come iniezione sottocutanea, è destinato a trattare questa condizione che è stata tradizionalmente trattata inducendo la tolleranza immunitaria attraverso iniezioni giornaliere di fattori della coagulazione.
Mentre mpavzi (marstacimab-hncq) e Concizumab (Alhemo) sono anticorpi monoclonali, il nuovo trattamento Qfitlia (fitusiran) è un piccolo RNA interferente (siRNA) terapeutico che interferisce con gli anticoagulanti naturali come l'antitrombina (AT) e l'inibitore della via del fattore tissutale (TFPI). Si lega all'mRNA dell'AT nel fegato e blocca la traduzione dell'AT, riducendo così l'antitrombina e migliorando la generazione di trombina.
Qfitlia (fitusiran) viene somministrato tramite iniezione sottocutanea a partire da una volta ogni due mesi.
La dose e la frequenza delle iniezioni vengono regolate utilizzando il diagnostico complementare INNOVANCE Antithrombin che assicura l'attività dell'antitrombina nell'intervallo target. La dose fissa non è approvata. Nonostante ciò, il nuovo trattamento è significativo per i pazienti perché viene somministrato meno frequentemente rispetto ad altre opzioni esistenti.
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Riferimenti:
- Comunicato stampa della FDA – La FDA approva un nuovo trattamento per l'emofilia A o B, con o senza inibitori dei fattori. Pubblicato il 28 marzo 2025. Disponibile su https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-novel-treatment-hemophilia-or-b-or-without-factor-inhibitors
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Articolo correlato:
- Concizumab (Alhemo) per l'emofilia A o B con inibitori (29 dicembre 2024)
- Hympavzi (marstacimab): nuovo trattamento per l'emofilia (12 ottobre 2024)
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, a novel siRNA-based treatment for haemophilia has received FDA approval. It is a small interfering RNA (siRNA) based therapeutic that interfere with natural anticoagulants such as antithrombin (AT) and tissue factor pathway inhibitor (TFPI). It binds to AT mRNA in the liver and blocks AT translation thereby reduce antithrombin and improve thrombin generation. It is administered as subcutaneous injection starting once every two months. The dose and frequency of injections are adjusted using the INNOVANCE Antithrombin companion diagnostic that ensure antithrombin activity in the target range. The fixed dose is not approved. The new treatment is significant for patients because it is administered less frequently than other existing options.){kind=link}