L'11 ottobre 2024, Hympavzi (marstacimab-hncq), un anticorpo monoclonale umano che ha come bersaglio un "inibitore del pathway del fattore tissutale", ha ricevuto l'autorizzazione all'immissione in commercio negli Stati Uniti. FDAapprovazione come nuovo farmaco per la prevenzione degli episodi emorragici nei soggetti affetti da emofilia A o emofilia B.
In precedenza, il 19 settembre 2024, l'Agenzia europea per i medicinali (EMA) aveva concesso l'autorizzazione all'immissione in commercio per Hympavzi per la profilassi degli episodi emorragici nei pazienti con emofilia A o B grave.
L'emofilia A è un disturbo emorragico ereditario causato dalla mancanza del fattore VIII della coagulazione del sangue, mentre l'emofilia B è causata dall'insufficienza del fattore IX della coagulazione. Entrambe le condizioni sono trattate in modo convenzionale sostituendo i fattori mancanti della coagulazione del sangue tramite iniezioni.
Hympavzi previene gli episodi emorragici tramite un processo diverso. Prende di mira la proteina anticoagulante naturale chiamata "inibitore del pathway del fattore tissutale" e ne riduce l'attività anticoagulante, aumentando così la quantità di trombina.
Il nuovo farmaco offre una nuova opzione di trattamento ai pazienti. Si tratta del primo trattamento non-fattoriale e una volta alla settimana per l'emofilia B.
L'approvazione di Hympavzi da parte della FDA si basa sui risultati soddisfacenti dello studio clinico multicentrico di fase 3 che ha valutato la sua sicurezza ed efficacia nei partecipanti adolescenti e adulti di età compresa tra 12 e <75 anni affetti da emofilia A grave o emofilia B da moderatamente grave a grave.
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Fonte:
- Comunicato stampa della FDA – La FDA approva un nuovo trattamento per l’emofilia A o B. Pubblicato l’11 ottobre 2024. Disponibile su https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-new-treatment-hemophilia-or-b
- EMA. Hympavzi – Marstacimab. Disponibile presso https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/EPAR/hympavzi
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