L'asciminib (Scemblix) è stato approvato per i pazienti adulti affetti da leucemia mieloide cronica positiva al cromosoma Philadelphia (LMC Ph+) di nuova diagnosi in fase cronica (CP). L'approvazione accelerata è stata concessa dal FDA su 29 ottobre 2024.
In precedenza, l'asciminib era stato approvato dalla FDA nell'ottobre 2021 e da EMA nell'agosto 2022 per il trattamento di adulti con LMC Ph+ in fase cronica (LMC-CP), precedentemente trattati con ≥ 2 TKI, e per il trattamento di adulti con LMC Ph+ in fase cronica con mutazione T315I.
Il farmaco è stato oggetto di sperimentazione clinica per valutarne l'efficacia e la sicurezza nei pazienti con LMC in prima linea, in seconda linea e in età pediatrica.
La nuova approvazione per i soggetti con LMC di nuova diagnosi si basa sui dati di efficacia e sicurezza dello studio. L'efficacia di asciminib per la LMC Ph+ di nuova diagnosi in CP è stata valutata nello studio ASC4FIRST (NCT04971226) in cui 405 pazienti sono stati randomizzati (1:1) a ricevere asciminib o inibitori della tirosina chinasi selezionati dallo sperimentatore (IS-TKI). La principale misura dell'esito di efficacia era il tasso di risposta molecolare maggiore (MMR) a 48 settimane. Le reazioni avverse più comuni (≥20%) sono state dolore muscoloscheletrico, rash, affaticamento, infezione delle vie respiratorie superiori, mal di testa, dolore addominale e diarrea e le anomalie di laboratorio più comuni (≥40%) nei pazienti con LMC Ph+ di nuova diagnosi in CP sono state diminuzione della conta dei linfociti, diminuzione della conta dei leucociti, diminuzione della conta delle piastrine, diminuzione della conta dei neutrofili e diminuzione del calcio corretto.
Asciminib è un inibitore della tirosina chinasi (TKI). Inibisce l'attività della chinasi ABL1 della proteina di fusione BCR-ABL1 che funge da driver della proliferazione della LMC nella maggior parte degli individui con LMC. Si lega alla tasca miristoilica della proteina BCR-ABL1 e la blocca in una conformazione inattiva.
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Riferimenti:
- Comunicato stampa – La FDA concede l'approvazione accelerata all'asciminib per la leucemia mieloide cronica di nuova diagnosi. Pubblicato il 29 ottobre 2024. Disponibile su https://www.fda.gov/drugs/resources-information-approved-drugs/fda-grants-accelerated-approval-asciminib-newly-diagnosed-chronic-myeloid-leukemia
- Deeks, ED Asciminib: prima approvazione. Farmaci 82, 219–226 (2022). DOI: https://doi.org/10.1007/s40265-021-01662-3
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 has been approved for adult patients with newly diagnosed Philadelphia chromosome-positive chronic myeloid leukemia (Ph+ CML) in chronic phase (CP). The accelerated approval was granted by the FDA on 29 October 2024.){kind=link}