Ryoncil è stato approvato per il trattamento della malattia acuta del trapianto contro l'ospite (SR-aGVHD) refrattaria agli steroidi, una condizione pericolosa per la vita che può derivare dal trapianto di cellule staminali del sangue eseguito per sostituire le cellule staminali difettose del ricevente in alcuni tipi di tumori del sangue, disturbi del sangue o disturbi del sistema immunitario. Ciò rende Ryoncil la prima terapia con cellule staminali mesenchimali (MSC) approvata dalla FDA. Ryoncil contiene MSC isolate dal midollo osseo di donatori umani adulti sani che possono differenziarsi in molti altri tipi di cellule. Le infusioni endovenose di cellule stromali mesenchimali (MSC) forniscono benefici per la sopravvivenza.
Su 18 dicembre 2024, FDA ha approvato Ryoncil (remestemcel-L-rknd), una terapia con cellule stromali mesenchimali (MSC) derivate dal midollo osseo allogenico (donatore) per il trattamento della malattia acuta del trapianto contro l'ospite (SR-aGVHD) refrattaria agli steroidi nei pazienti pediatrici di età pari o superiore a 2 mesi. Ciò rende Ryoncil la prima terapia con cellule staminali mesenchimali (MSC) approvata dalla FDA.
Ryoncil contiene MSC isolate dal midollo osseo di donatori umani adulti sani, che possono differenziarsi in molti altri tipi di cellule.
La malattia del trapianto contro l'ospite acuta refrattaria agli steroidi (SR-aGVHD) è una condizione grave e pericolosa per la vita che può avere conseguenze significative e di vasta portata sulla salute, tra cui danni a più organi, riduzione della qualità della vita e rischio di morte nei pazienti affetti. Ciò può verificarsi come complicazione del trapianto allogenico di cellule staminali emopoietiche (del sangue) (allo-HSCT).
Nel trapianto allogenico di cellule staminali ematopoietiche, un paziente riceve cellule staminali ematopoietiche da un donatore sano per sostituire le proprie cellule staminali e formare nuove cellule del sangue, una procedura spesso eseguita come parte del trattamento per alcuni tipi di tumori del sangue, disturbi del sangue o disturbi del sistema immunitario.
L'approvazione di Ryoncil segue la valutazione della sua sicurezza ed efficacia in uno studio multicentrico a braccio singolo che ha coinvolto 54 partecipanti pediatrici con SR-aGVHD sottoposti a allo-HSCT. I partecipanti hanno ricevuto un totale di otto infusioni endovenose di Ryoncil due volte alla settimana per quattro settimane consecutive. La valutazione dell'efficacia si è basata principalmente sul tasso e sulla durata della risposta al trattamento 28 giorni dopo l'inizio di Ryoncil.
In un altro studio sulla SR-aGVHD dopo allo-HSCT, si è scoperto che una combinazione di MSC e basiliximab (un anticorpo monoclonale utilizzato per prevenire il rigetto del trapianto) porta a un tasso di risposta completa (CR) molto migliore rispetto al basiliximab da solo.
Negli studi clinici è stato osservato che le infusioni endovenose di cellule stromali mesenchimali (MSC) offrono benefici in termini di sopravvivenza.
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Riferimenti:
- Comunicato stampa della FDA – La FDA approva la prima terapia con cellule stromali mesenchimali per trattare la malattia acuta del trapianto contro l'ospite refrattaria agli steroidi. Pubblicato il 18 dicembre 2024. Disponibile su https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-first-mesenchymal-stromal-cell-therapy-treat-steroid-refractory-acute-graft-versus-host
- Fu, H., Sun, X., Lin, R. et al. Le cellule stromali mesenchimali più basiliximab migliorano la risposta della malattia del trapianto contro l'ospite acuta refrattaria agli steroidi come terapia di seconda linea: uno studio multicentrico, randomizzato e controllato. BMC Med 22, 85 (2024). https://doi.org/10.1186/s12916-024-03275-5
- Kelly, K., Bloor, AJC, Griffin, JE et al. Risultati di sicurezza a due anni delle cellule stromali mesenchimali derivate da cellule iPS nella malattia del trapianto contro l'ospite acuta resistente agli steroidi. Nat Med 30, 1556–1558 (2024). https://doi.org/10.1038/s41591-024-02990-z
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