Gli anticorpi monoclonali (mAb) lecanemab e donanemab sono stati approvati per il trattamento della malattia di Alzheimer precoce rispettivamente nel Regno Unito e negli Stati Uniti, mentre al lecanemab è stata rifiutata l'autorizzazione all'immissione in commercio nell'UE in considerazione dei dati "insoddisfacenti" di sicurezza ed efficacia degli studi clinici. Il NICE, l'ente pubblico nel Regno Unito responsabile della valutazione delle prove per le nuove tecnologie sanitarie per garantire valore per il contribuente, ritiene che i benefici del lecanemab siano troppo esigui per giustificare il costo per l'NHS. Dato che, La malattia di Alzheimer è una comune malattia neurodegenerativa caratterizzata da un progressivo declino della memoria e che colpisce circa il 4% delle persone di età superiore ai 60 anni in tutto il mondo (il 5.4% nell'Europa occidentale e il 6.4% nel Nord America). L'approvazione dei due anticorpi monoclonali per il trattamento della malattia di Alzheimer in fase iniziale offre la speranza di un miglioramento della qualità della vita (QoL) delle persone colpite.
Il 22 agosto 2024, la Medicines and Healthcare products Regulatory Agency (MHRA) del Regno Unito ha approvato il lecanemab per l'uso nelle fasi iniziali di La malattia di Alzheimer (AD). Si tratta del primo trattamento per la malattia di Alzheimer autorizzato per l'uso nel Regno Unito.
Lecanemab è un anticorpo monoclonale (mAb). Ritarda il peggioramento dei sintomi del morbo di Alzheimer legandosi alla beta amiloide per ridurre le placche nel cervello. Ha mostrato alcune prove di efficacia nel rallentare la progressione della malattia negli studi clinici.
Tuttavia, il National Institute for Health and Care Excellence (NICE), l'ente pubblico responsabile della valutazione delle prove a sostegno delle nuove tecnologie sanitarie per garantire un valore aggiunto al contribuente, ritiene che i benefici del lecanemab siano troppo esigui per giustificarne il costo per il Servizio Sanitario Nazionale.
Il National Health Service (NHS) è un sistema universale finanziato pubblicamente con la tassazione generale. Fornisce servizi sanitari a tutti, gratuitamente al momento della fornitura in base alle necessità di assistenza sanitaria (e non in base alla capacità di effettuare il pagamento). Il NICE esegue un'analisi costo-efficacia (CEA) per un nuovo trattamento e fornisce linee guida cliniche per l'NHS. I benefici di un nuovo trattamento devono essere sufficientemente buoni da giustificarne il costo prima che venga approvato dall'NHS. La bozza di raccomandazione del NICE riguardante il lecanemab (vale a dire, “i benefici del nuovo trattamento per l’Alzheimer lecanemab sono troppo esigui per giustificare il costo per il Servizio Sanitario Nazionale”) implica che il lecanemab non sarà disponibile per i pazienti del SSN. Tuttavia, i pazienti privati possono usufruire del trattamento con lecanemab pagando di tasca propria le cure.
In precedenza, il 25 luglio 2024, l'Agenzia europea per i medicinali (EMA) ha rifiutato l'autorizzazione all'immissione in commercio per Leqembi (principio attivo: lecanemab) per il trattamento di La malattia di Alzheimer. L'EMA ha espresso preoccupazioni sia sulla sicurezza che sull'efficacia. Nel complesso, l'agenzia ha scoperto che i benefici del trattamento non sono abbastanza grandi da superare i rischi, da qui il rifiuto. Al 5 agosto 2024, la società per Leqembi ha richiesto un riesame del parere di rifiuto.
Negli USA, Kisunla (donanemab-azbt; come il lecanemab, anche il donanemab è un anticorpo monoclonale che si lega all'amiloide nel cervello e riduce i sintomi) è stato approvato per il trattamento della malattia di Alzheimer il 02 luglio 2024. È indicato per i pazienti con lieve deterioramento cognitivo o stadio di demenza lieve La malattia di Alzheimer.
La malattia di Alzheimer è un comune disturbo neurodegenerativo caratterizzato da un progressivo declino della memoria. Sono interessate funzioni cognitive come il pensiero, l'apprendimento e le capacità organizzative. Circa il 4% delle persone di età superiore ai 60 anni in tutto il mondo ne sono affette. La prevalenza in Europa occidentale e Nord America è rispettivamente del 5.4% e del 6.4%. L'approvazione dei due anticorpi monoclonali, Lecanemab nel Regno Unito e Donanemab negli Stati Uniti, per il trattamento della malattia di Alzheimer precoce offre un'opzione e una speranza di miglioramento della qualità della vita (QoL) per le persone colpite. Anche "alcune" prove di efficacia sono un inizio gradito.
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Riferimenti:
- van Dyck, CH et al. Lecanemab nella malattia di Alzheimer precoce. N. Engl. J. Med. 388, 9–21 (2023). DOI: https://doi.org/10.1056/NEJMoa2212948
- MHRA. Comunicato stampa – Lecanemab autorizzato per pazienti adulti nelle fasi iniziali della malattia di Alzheimer. Pubblicato il 22 agosto 2024. Disponibile su https://www.gov.uk/government/news/lecanemab-licensed-for-adult-patients-in-the-early-stages-of-alzheimers-disease
- NICE. Notizie – I benefici del nuovo trattamento per l'Alzheimer lecanemab sono troppo esigui per giustificarne il costo per l'NHS. Pubblicato il 22 agosto 2024. Disponibile su https://www.nice.org.uk/news/articles/benefits-of-new-alzheimer-s-treatment-lecanemab-are-too-small-to-justify-the-cost-to-the-nhs
- Agenzia europea per i medicinali. Leqembi. Aggiornamento del 5 agosto 2024. Disponibile su https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/EPAR/leqembi
- La FDA approva il trattamento per gli adulti affetti dal morbo di Alzheimer https://www.fda.gov/drugs/news-events-human-drugs/fda-approves-treatment-adults-alzheimers-disease
- Iniezione di KISUNLA (donanemab-azbt), per uso endovenoso Approvazione iniziale negli Stati Uniti: 2024 https://www.accessdata.fda.gov/drugsatfda_docs/label/2024/761248s000lbl.pdf
- Espay AJ, Kepp KP, Herrup K. Lecanemab e Donanemab come terapie per la malattia di Alzheimer: una prospettiva illustrata sui dati. eNeuro. 2024 1 luglio;11(7):ENEURO.0319-23.2024. DOI: https://doi.org/10.1523/ENEURO.0319-23.2024
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