Concizumab (nome commerciale, (Alhemo), un anticorpo monoclonale è stato approvato dalla FDA il 20 dicembre 2024 per la prevenzione di episodi emorragici nei pazienti con emofilia A con inibitori del fattore VIII o emofilia B con inibitori del fattore IX. Aveva ricevuto l'approvazione dall'Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) pochi giorni fa, il 16 dicembre 2024, per le stesse indicazioni.
Alcuni pazienti emofiliaci che assumono "farmaci a base di fattori di coagulazione" per il trattamento della loro condizione di disturbo emorragico sviluppano anticorpi (contro i farmaci a base di fattori di coagulazione). Gli anticorpi formati inibiscono l'azione dei "farmaci a base di fattori di coagulazione" rendendoli meno efficaci. Questa condizione è attualmente trattata inducendo la tolleranza immunitaria tramite iniezioni giornaliere di fattori di coagulazione. L'approvazione di Concizumab (Alhemo) fornisce a tali pazienti un trattamento alternativo.
Il concizumab viene somministrato quotidianamente tramite iniezione sottocutanea.
L'approvazione di Alhemo si è basata sulla valutazione della sua sicurezza ed efficacia in uno studio clinico multinazionale, multicentrico, in aperto, di fase 3. Nello studio, i tassi annualizzati di sanguinamento (ABR) sono stati ridotti dell'86% per il gruppo di trattamento con Alhemo rispetto al gruppo senza profilassi.
I disturbi emorragici nell'emofilia sono causati dall'inadeguatezza dei fattori della coagulazione. L'emofilia A è causata dalla carenza del fattore della coagulazione VIII, mentre l'emofilia B è dovuta a bassi livelli del fattore IX. La mancanza del fattore funzionale XI è responsabile dell'emofilia C. Queste condizioni sono trattate infondendo un fattore della coagulazione preparato commercialmente o un prodotto non fattore come sostituzione funzionale del fattore mancante.
Octocog alfa (Advate), che è una versione "geneticamente ingegnerizzata mediante tecnologia del DNA" del fattore di coagulazione VIII, è comunemente utilizzato per il trattamento preventivo e su richiesta dell'emofilia A. Per l'emofilia B, nonacog alfa (BeneFix), che è una versione ingegnerizzata del fattore di coagulazione IX, è comunemente utilizzato.
Hympavzi (marstacimab-hncq), un anticorpo monoclonale umano che ha come bersaglio un “inibitore del pathway del fattore tissutale” è stato recentemente approvato come nuovo farmaco per la prevenzione degli episodi emorragici nei soggetti con emofilia A o emofilia B.
***
Riferimenti:
- La FDA approva un farmaco per prevenire o ridurre la frequenza degli episodi emorragici nei pazienti con emofilia A con inibitori o emofilia B con inibitori. Pubblicato il 20 dicembre 2024. Disponibile su https://www.fda.gov/drugs/news-events-human-drugs/fda-approves-drug-prevent-or-reduce-frequency-bleeding-episodes-patients-hemophilia-inhibitors-or
- EMA. Alhemo – Concizumab. Disponibile https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/EPAR/alhemo e di https://ec.europa.eu/health/documents/community-register/html/h1881.htm
- NHS. Trattamento dell'emofilia. Disponibile presso https://www.nhs.uk/conditions/haemophilia/treatment/
- CDC. Trattamento dell'emofilia. Disponibile presso https://www.cdc.gov/hemophilia/treatment/index.html
Articolo correlato
- Hympavzi (marstacimab): Nuovo trattamento per l'emofilia. Scientific European. Pubblicato il 12 ottobre 2024. Disponibile su https://www.scientificeuropean.co.uk/medicine/hympavzi-marstacimab-new-treatment-for-hemophilia/
***
, a monoclonal antibody was approved by the FDA on 20 December 2024 for prevention of bleeding episodes in patients with hemophilia A with factor VIII inhibitors or hemophilia B with factor IX inhibitors. It had received approval by the European Medicines Agency (EMA) few days ago on 16 December 2024 for the same indications.){kind=link}