Tecelra (afamitresgene autoleucel), una terapia genica per il trattamento degli adulti affetti da sarcoma sinoviale metastatico è stata approvata dal FDA. L'approvazione si basava sulla valutazione della sicurezza e dell'efficacia in uno studio clinico multicentrico in aperto. È il primo recettore delle cellule T (TCR) approvato dalla FDA terapia genetica.
Somministrato come singola dose endovenosa, Tecelra è un'immunoterapia autologa con cellule T composta da cellule T del paziente modificate per esprimere un TCR che prende di mira l'antigene MAGE-A4 espresso dalle cellule tumorali nel sarcoma sinoviale.
Nausea, vomito, affaticamento, infezioni, febbre, costipazione, respiro corto, dolore addominale, dolore toracico non cardiaco, diminuzione dell'appetito, battito cardiaco accelerato, mal di schiena, ipotensione, diarrea e gonfiore sono le reazioni avverse più comuni associate a questo trattamento. Il paziente può manifestare un tipo pericoloso di risposta aggressiva del sistema immunitario e può anche presentare la sindrome di neurotossicità associata alle cellule effettrici immunitarie (ICANS). Pertanto, i pazienti che ricevono questo trattamento devono essere monitorati e gli viene consigliato di non guidare o intraprendere attività pericolose per almeno quattro settimane dopo aver ricevuto Tecelra.
Il sarcoma sinoviale è una forma rara di cancro in cui le cellule maligne si sviluppano e formano un tumore nei tessuti molli. Può verificarsi in molte parti del corpo, sviluppandosi più comunemente nelle estremità. È un cancro potenzialmente pericoloso per la vita e ha un impatto devastante sugli individui. Ogni anno, il sarcoma sinoviale colpisce circa 1,000 persone negli Stati Uniti e si verifica più spesso nei maschi adulti sui 30 anni o più giovani.
Il trattamento prevede in genere un intervento chirurgico per rimuovere il tumore e può includere anche la radioterapia e/o la chemioterapia. L'approvazione di Tecelra offre una nuova opzione per le persone colpite che spesso si trovano ad affrontare opzioni terapeutiche limitate.
L'approvazione di Tecelra è stata concessa a Adaptimmune, LLC.
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Riferimenti:
- La FDA approva la prima terapia genica per il trattamento degli adulti affetti da sarcoma sinoviale metastatico. Pubblicato il 02 agosto 2024. https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-first-gene-therapy-treat-adults-metastatic-synovial-sarcoma
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, a gene therapy for the treatment of adults with metastatic synovial sarcoma has been approved by the FDA. The approval was based on assessment of safety and effectiveness in a multicentre, open-label clinical trial. It is the first FDA-approved T cell receptor (TCR) gene therapy.){kind=link}